罕見病患者迎來新希望。7月30日，國家醫保局公示了一批藥品名單，這些藥品通過了初步形式審查，有望被納入2021年國家醫保目錄。

名單內包含32種罕見病藥物，不僅有一針幾十萬元的高值藥，也有價格相對較低的罕見病新藥，后者被納入新版醫保目錄的機會更大些，比如渤健近期剛國內獲批上市的兩款治療多發性硬化的藥品——富馬酸二甲酯腸溶膠囊(特菲達)和氨吡啶緩釋片(復彼能)。這兩款產品可在臨床聯合用藥，富馬酸二甲酯側重減少患者復發，延緩疾病進展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢運動功能障礙，短期改善步行能力。

病痛挑戰基金會脫髓鞘項目負責人楊啟慧告訴《華夏時報》記者，目前國內多發性硬化發病率為多少，尚無確切研究與統計。但是，參考日本、臺灣等地的發病率來估算，中國大陸的患者人數應該有3-5萬。“我們患者組織能聯系到其中大概十分之一，約有3000-5000人。”

據本報記者了解，這些患者現已可以在醫療機構開到富馬酸二甲酯，還可以參與買一贈一的患者援助方案。一盒56粒的富馬酸二甲酯腸溶膠囊(240 mg)，定價約在11000元左右，略低于現有國內上市藥物。而另一款產品氨吡啶，預計在年內可開出處方。

國內上市6款藥物，多款醫保可覆蓋

“曾經我認為沒什么能夠阻止我。而現在，我害怕有一天甚至連最基本的行走能力也會喪失。”這是一名多發性硬化患者的心聲。

多發性硬化是一種免疫介導性疾病，主要特點為中樞神經系統炎性脫髓鞘病變，多發于20-40歲的中青年，女性的患病率約是男性的2倍，因此這種疾病又稱為“美女病”。早期癥狀包括視力模糊、視野的缺損、肢體的無力麻木，或者持續性的疲勞、共濟失調等。

步行能力障礙是該疾病的一個關鍵不良特征。而如果不及時治療，患者會出現多次復發，殘疾不斷進展，預期壽命比健康人群平均縮短7-14年。《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》顯示，超過43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顧，高達88.5%的人因患有多發性硬化而失業、失學。

幸運的是，相比其他罕見病，多發性硬化的治療藥物較為豐富，且大部分已納入國家醫保目錄。

據楊啟慧介紹，多發性硬化尚沒有特效藥物可以治愈，現有藥物主要用于減輕復發的頻率和嚴重程度，需要長期服藥。除了渤健近期上市的兩款藥物外，國內還有分屬諾華(芬戈莫德、西尼莫德)、賽諾菲(特立氟胺)、拜耳(重組人干擾素β-1b)的四款藥物可供選擇。

國家醫保已對大部分多發性硬化藥物敞開大門。諾華的兩款藥物2020年已納入國家醫保，賽諾菲的特立氟胺2019年被納入國家醫保，今年需要續約，與渤健兩款新藥同場競爭。而拜耳的藥物則在2019年國家醫保續約失敗，現在只能自費購買。

“這幾款藥物的國內定價都差不多，年藥費在10萬元左右。目前，各地醫保報銷程度不一，比如北京報銷后患者僅需自費不到2萬元，也有地區報銷比例比較低，患者支出就要多一些。”楊啟慧說。

快速上市受惠于政策紅利

聚焦渤健近期國內獲批上市的兩款藥物，富馬酸二甲酯于2013年在美國上市，至今已在69個國家和地區獲得批準，超過50萬患者接受治療。

中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授對本報記者表示，臨床試驗結果和超過十年的真實世界證據充分證明了，富馬酸二甲酯可幫助患者明顯減緩疾病進程的發展，減少致殘病變的發生，越早使用對患者越有益。

氨吡啶緩釋片則更適合聯合用藥，其余已上市藥物側重減少患者復發，延緩疾病進展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢運動功能障礙，短期改善步行能力，屬國內首款。

多款罕見病藥物陸續國內上市，要得益于國內近些年的政策紅利。2018年，國家相關部委聯合制定并發布了《第一批罕見病目錄》，收錄了121種疾病。這意味著，中國的罕見病自此被正名，千萬患者站到了陽光之下。

此后，多方力量參與到罕見病診療、藥物、就業等問題的解決之中，最突出的一個表現，就是越來越多在美上市的藥物進入中國。

2018年，國家藥監局會同國家衛健委組織起草了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求。文件規定，對罕見病治療藥品，藥審中心在受理后3個月內完成技術審評;對其他境外新藥，藥審中心在受理后6個月內完成技術審評。國家藥品監督管理局在接到藥審中心報送的審核材料后10個工作日作出審批決定。

渤健亞太區總裁溫浩基表示：“我們很感謝國家藥監局通過優先審評審批程序，讓富馬酸二甲酯腸溶膠囊和氨吡啶緩釋片兩個創新成果能快速進入中國。”

中泰證券研報顯示，早在2018 年，全球多發性硬化用藥市場已達到約230億美元，市場空間大，其中，渤健約占據全球多發性硬化用藥市場40%份額(年銷售約90億美元)。目前全球上市約20款相關藥物，渤健占比較大。近期，渤健還購買了國內創新藥企諾誠健華研發的奧布替尼多發性硬化適應癥的全球獨家權利，交易總價約9.4億美元，加上百分之十幾的銷售分成。記者 崔笑天 北京報道

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