近日，美國科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動(dòng)物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。

近年來，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關(guān)病毒(AAV)載體。盡管這一方法已經(jīng)恢復(fù)了患有遺傳缺陷的新生動(dòng)物的聽力，但該載體尚未在完全成熟或衰老的動(dòng)物模型中證明其能力。由于人類天生耳朵發(fā)育完全，在利用這一方法對(duì)罹患遺傳性聽力損失的人類進(jìn)行干預(yù)測試之前，證明該載體的能力很有必要。

(資料圖)

細(xì)胞與基因治療是指將外源遺傳物質(zhì)導(dǎo)入靶細(xì)胞，以修飾或操縱基因的表達(dá)，改變細(xì)胞的生物學(xué)特性以達(dá)到治療效果的一種新興治療方式，主要包括細(xì)胞治療及基因治療。具體分類如下：

從全球細(xì)胞和基因療法不同病例類型的市場分布來看，根據(jù)Statista的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，2019年，全球細(xì)胞和基因療法應(yīng)用于罕見疾病領(lǐng)域的市場份額為30.2%，市場占比位列首位;腫瘤科的基因治療市場占比約為28.1%，排名第二。

基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推器。

預(yù)計(jì)未來，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進(jìn)一步提升，全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模將保持增長，達(dá)到43億美元。

俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平表示，國家對(duì)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)和干細(xì)胞研究、應(yīng)用的支持達(dá)到前所未有的高度。得益于多項(xiàng)政策對(duì)細(xì)胞與基因治療的鼓勵(lì)發(fā)展，近兩年以CAR-T為代表的細(xì)胞治療在多種血液瘤和部分實(shí)體瘤的治療中均獲得較大突破，包括國產(chǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機(jī)會(huì)。但細(xì)胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問題，這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來，這種新興療法可以造福更多患者。

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